아블라야(Avlayah) FDA 허가 코멘트

• 01FDA는 드날리 테라퓨틱스가 개발 중인 헌터증후군 치료제 아블라야를 가속승인했다.
• 02리포트는 이번 승인 성격이 단순한 CNS 영역 가속승인과 달리 뇌혈관장벽을 통과하는 바이오의약품의 첫번째 상업화를 허용한 사례라고 강조했다.
• 03헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 인해 리소좀에 GAG가 축적되어 발생하는 질환이라고 설명했다.
• 04기존 표준 치료인 효소 대체 요법은 엘라프라제를 투입해 축적된 GAG를 분해하는 방식이나 엘라프라제가 BBB를 통과하지 못해 뇌 증상 개선에 한계가 있다고 제시했다.
• 05아블라야는 드날리가 보유한 BBB 통과 플랫폼인 ETV를 통해 효소를 뇌 전체에 균일하게 전달한다고 밝혔다.
• 06리포트는 아블라야가 재조합 단백질 범주에 해당하며 TfR 고발현 내피세포의 특성을 활용해 약물을 뇌로 전달한다고 설명했다.
• 07드날리는 아블라야의 허가를 통해 재조합 단백질 기반으로 효소 외에도 다양한 모달리티를 운반할 수 있는 잠재력을 보여줬다고 평가했다.

FDA가 헌터증후군 치료제 아블라야를 가속승인했다. 이번 승인은 뇌혈관장벽을 통과하는 바이오의약품의 첫번째 상업화 사례로 평가됐다.